一種被譽為「活的藥物」的革命性癌症療法，正以前所未有的方式為血癌患者帶來希望。CAR-T細胞療法，全名為嵌合抗原受體T細胞療法，透過基因工程改造患者自身的免疫細胞，使其能精準識別並摧毀癌細胞。自2017年美國食品藥物管理局（FDA）首次核准以來，以Yescarta、Kymriah和Breyanzi等為代表的六種CAR-T產品已陸續上市，為多種復發或難治性B細胞淋巴瘤、白血病和多發性骨髓瘤患者提供了標準治療之外的強大武器。臨床數據顯示，其療效遠超傳統化療，為許多瀕臨絕望的生命點燃了曙光。
然而，在這項尖端技術的光環之下，一個令人不安的現實正逐漸浮現。最新的產業數據揭示了一個驚人的鴻溝：在美國，理論上符合CAR-T治療資格的瀰漫性大B細胞淋巴瘤（LBCL）患者中，最終只有不到兩成，準確地說是僅僅16%的人，能夠順利完成整個療程。這意味著超過八成的潛在受益者，在這條通往治癒的漫長道路上，因各種有形與無形的障礙而中途脫落。這不僅是醫療資源的巨大浪費，更是無數家庭無法承受的遺憾。這道深不見底的「16%鴻溝」究竟是如何形成的？從社區診所到頂尖醫學中心，患者的求生之路到底被哪些關卡所阻斷？本文將深入剖析美國CAR-T療法的供應鏈斷點，並借鏡日本與台灣的發展，為關心生技醫療產業的投資者與專業人士提供獨特的觀察視角。
斷點一：在「社區診所」就迷失的63%患者
對於台灣的民眾而言，罹患重症後，通常會優先選擇前往台大、榮總或長庚等大型醫學中心求診。但在幅員遼闊的美國，醫療體系呈現出高度分散的特點。絕大多數癌症患者的治療旅程，是從家附近的社區腫瘤診所開始的。這些社區醫生扮演著第一線守門員的角色，然而，正是這個起點，卻成為了患者流失最嚴重的環節。數據顯示，高達63%的合格患者，甚至從未獲得轉診至具備CAR-T進行能力的專業治療中心（Authorized Treatment Center, ATC）的機會。
資格的「主觀認定」：誰能踏上旅程的第一步？
造成轉診失敗的首要原因，來自於社區醫生對患者資格的「主觀認知偏差」。CAR-T療法對患者的身體狀況有一定要求，臨床上常用「東部腫瘤協作組體能狀態」（ECOG）評分來量化。然而，研究發現，醫生們對這項標準的解讀存在巨大差異。例如，約46%的社區醫生將ECOG評分≥2（即生活能自理但無法工作）視為轉診的上限，但同時也有38%的醫生願意放寬到ECOG≥3（部分生活無法自理）。這種標準不一的現象，意味著一位患者是否「合格」，很大程度上取決於他遇見了哪位醫生。
年齡和共病症也是重要的考量因素，但同樣充滿主觀性。經驗較豐富、對CAR-T療法較有信心的醫生，更願意推薦80歲以上的年長患者；反之，保守的醫生則可能將年齡門檻設在70歲以下。事實上，FDA的藥品標籤從未設定年齡上限，且已有真實世界數據證明，年長患者接受治療後的成效與安全性並不遜於年輕族群。這種基於個人經驗而非統一指南的判斷，無形中將大量潛在合適的患者拒於門外，形成了第一道巨大的篩選屏障。
資訊不對稱與溝通障礙：通往大型醫院之路為何如此遙遠？
即便醫生認為患者合格，下一步的轉診協調過程也充滿了挑戰。約有15%的患者流失，歸因於社區診所與大型治療中心之間的溝通不暢。許多社區醫生抱怨，向治療中心發出轉診請求後，經常石沉大海、得不到及時回應。這讓他們產生一種負面印象，認為大型中心預約名額稀少，且優先保留給自己內部的病人，從而打消了轉診的念頭。
這種「製造延遲」的刻板印象，部分源於CAR-T療法推出初期（2017年前後）確實存在產能不足的問題。儘管近年來，各大藥廠如吉立德（Gilead）旗下的Kite Pharma、諾華（Novartis）等已大幅擴充生產基地，縮短了製備時間，但這個舊有印象仍深植於部分第一線醫師的腦中。
另一方面，患者自身的猶豫也構成了巨大阻力。CAR-T療程往往需要持續數週，患者必須多次往返甚至暫時居住在治療中心附近，這對時間、交通與經濟都是沉重的負擔。更重要的是，由於對這個複雜新療法的理解不足，約35%的患者低估了其潛在的治癒效益，反而更擔心其副作用與過程的艱辛，最終選擇了放棄。這種在起點處的溝通斷層與認知落差，共同導致了超過六成的患者在這條救命之路上提前出局。
斷點二：抵達終點線前的最後一哩路—專業治療中心的層層關卡
幸運闖過第一關、成功被轉診至專業治療中心的患者，其旅程也並非一帆風順。數據顯示，在這群「天選之人」中，仍有約半數會在接受細胞採集（即療程正式開始）之前，因各種原因而退出。從初步篩查到正式輸注，平均費時長達14週，這段漫長的等待期，本身就是一場嚴峻的考驗。
時間的賽跑：當病情惡化快於行政流程
將近四分之一的患者在抵達治療中心後，因健康狀況不佳而被判定為不符合資格。這背後的原因相當殘酷：漫長的行政流程與等待期，讓他們的病情持續惡化。從安排預約、處理繁瑣的保險文件，到等待授權核准，每一個環節的延遲，都在與患者的生命賽跑。當一位患者在社區診所被評估合格時，或許身體尚能承受；但經過數週甚至數月的等待，當他終於見到治療中心的專家時，可能已經併發感染、器官功能下降，從而失去了接受治療的最後機會。這種因「系統性延遲」導致的非臨床性淘汰，是整個流程中最令人扼腕的一環。
風險認知與財務焦慮：壓垮駱駝的最後稻草
對於身體狀況尚可的患者，心理與財務上的壓力則成為主要的絆腳石。CAR-T療法的副作用，如細胞因子釋放症候群（CRS）和免疫效應細胞相關神經毒性症候群（ICANS），雖然在臨床上已逐漸變得可控，但對患者而言仍是巨大的未知恐懼。約有10%的患者因此選擇了其他風險看似較低的替代療法。
更現實的挑戰來自於高昂的費用。儘管有保險涵蓋，但潛在的高額自付額、交通、住宿以及照護者請假的成本，對許多家庭而言都是天文數字。研究指出，約43%的患者對此表示嚴重擔憂，最終約11%的患者在細胞採集前，因感覺無法負擔或保險核准延遲而選擇退出。有趣的是，大型學術中心的患者在此環節的脫落率較低，因為它們通常擁有更專業的財務顧問團隊，能熟練地協助患者申請各種補助計畫。這也凸顯了「財務導航」服務在尖端療法普及過程中的重要性。
他山之石：日本與台灣的CAR-T發展借鏡
美國CAR-T療法所面臨的「通路困境」，為正在迎頭趕上的亞洲國家提供了寶貴的經驗教訓。技術的領先固然重要，但一個高效、公平且人性化的醫療輸送體系，才是決定創新療法能否真正惠及大眾的關鍵。
日本的穩健布局：從武田到第一三共
日本在細胞療法領域布局已久，除了引進諾華的Kymriah等國際產品外，本土藥廠也積極投入自主研發。例如，武田藥品（Takeda）和第一三共（Daiichi Sankyo）等傳統製藥巨頭，均透過合作或自主研發的方式，在CAR-T及其他細胞療法領域佔有一席之地。相較於美國分散的醫療網絡，日本的醫療體系更為集中，患者往往直接在具備先進治療能力的大學醫院或癌症中心就診，這在理論上可以大幅減少因層層轉診而造成的資訊落差與時間延誤。日本的經驗顯示，將研發、製造與臨床應用更緊密地整合在大型醫療機構內部，或許是避免美國式「碎片化」困境的一條可行路徑。
台灣的在地化突圍：長聖、育世博與台大醫院的角色
台灣的生技產業近年來在細胞治療領域也取得了顯著進展。以長聖國際生技（Biorich）、育世博（UMC）等公司為代表的本土企業，正積極開發符合亞洲人種特性的CAR-T或相關免疫細胞療法。更重要的是，台灣擁有一個強大的全民健保體系與集中的頂尖醫學中心網絡。患者從診斷、評估到治療，很可能都在台大、長庚等單一醫療體系內完成。這種「一站式」的服務模式，天然地避免了美國社區醫生與大型治療中心之間的溝通壁壘。未來，若台灣的本土CAR-T產品能夠成功上市，並與現有的醫療體系高效結合，建立起標準化的轉介流程與財務支持系統，將極有潛力打造出一個比美國更具效率、患者脫落率更低的治療生態系。
結論：填補鴻溝，從「系統性」的協作開始
CAR-T療法在美國的推廣困境，生動地揭示了一個真理：一項革命性技術的成功，絕非僅僅取決於其臨床療效，更取決於整個醫療生態系統的協作能力。高達84%的合格患者無法獲得治療，其病灶並不在藥物本身，而在於碎片化的轉診網絡、不一致的評估標準、冗長的行政流程以及匱乏的財務與後勤支持。
要填補這道16%的鴻溝，需要所有利害關係人共同努力。對於社區醫生，需要更標準化、更持續的教育訓練，以消除其對患者資格的認知偏差。對於治療中心，則需要建立更透明、更高效的轉診平台與溝通管道，縮短無謂的等待時間。對於製藥商，除了開發藥物，更應投資於患者導航服務、提供財務援助計畫，並以更清晰的方式溝通製造時程，以消除市場的延遲焦慮。
對於台灣的投資者與產業人士而言，美國的經驗是一面寶貴的鏡子。它提醒我們，在追逐尖端技術的同時，更應關注「最後一哩路」的建設。台灣的優勢在於其相對集中的優質醫療資源與健全的健保體系。未來的機會不僅在於研發出世界級的細胞療法產品，更在於能否以此為基礎，創建一個真正以患者為中心、無縫銜接的治療服務體系。唯有如此，才能確保每一位符合條件的患者，都能抓住這份由現代醫學帶來的、彌足珍貴的重生希望。
